文
陶石博士及盛山投研团队
要点
1.年是RNA治疗行业的转折之年，经历多年低谷后重返资本聚光灯下。
2.RNA药物的主流形式包括ASO、RNAi、mRNA这三大类。
3.已获批产品主要集中在遗传病领域，而肿瘤是目前在研管线的最大热门。
4.药物递送系统是RNA管线开发的核心痛点。
5.RNA治疗行业在海外已现头部，在中国则起步较晚，技术积累上还有差距。
前言
年是RNA疗法发展历史上具有里程碑意义的一年。先是Alnylam研发的全球首款RNAi疗法patisiran获批上市，后有Moderna在纳斯达克敲钟完成创纪录的6.04亿美元IPO融资。随即资本市场闻风而动，仅根据公开披露的信息，年至今RNA概念的相关企业至少完成了超过亿美元的融资，其中BioNTech自年成立一直无人问津，但从年1月宣布完成A轮融资到年10月完成上市，短短两年不到融资总额超过11亿美元。年mRNA新冠疫苗的横空出世更使Moderna股价一骑绝尘，也让mRNA疗法从圈内火到了圈外。“钢铁侠”马斯克就曾直言mRNA疗法是医疗的未来，并亲自下场联手CureVac打造RNA疫苗生产的自动化工厂。
RNA疗法走到今天的大好局面可谓来之不易。反义治疗（antisensetherapy）概念自年首次提出到年首款反义寡核苷酸（ASO）药物fomivirsen获批上市，历经整整20年。本以为就此打开了新世界的大门，不料fomivirsen因销售不理想于年退市，同时还有三款ASO药物先后折戟3期临床试验，待到第二款ASO药物获批上市已是年。RNA干扰（RNAi）药物的发展也是高开低走，美国科学家于年首次确立RNA干扰机制并于年荣获诺贝尔奖，其后多家生物科技公司和跨国药企布局RNAi疗法。比如罗氏就曾与Alnylam在年达成10亿美元合作，并支付了3.31亿美元首付款。但后续临床试验结果不尽如人意，导致罗氏在年宣布退出了RNAi领域的研发。年默克也放弃了其在年以11亿美元收购的SirnaTherapeutics,将其中一些关键资产及专利作价1.75亿美元卖给了Alnylam。产业资本的退出也影响到了金融资本的态度，mRNA独角兽Moderna在年走出隐匿模式对外募资时没有得到波士顿地区任何一家明星投资机构的垂青，孵化Moderna的FlagshipPioneering只能自掏腰包给项目续命，直到年拿到包括阿斯利康在内的4.5亿美元注资才稍稍缓过劲来。在新冠疫情爆发前，已经累计烧了十数亿美元的Moderna曾一度濒临破产。若非赶上新冠疫情，Moderna的股价可能至今还在破发线上下浮动。
RNA疗法重回资本的聚光灯下，一方面有新冠疫情的助攻，另一方面也离不开近几年在核酸药物递送技术上的突破，本文将带领大家初步了解RNA疗法的发展现状以及竞争格局。
一、RNA疗法简介
1.1什么是RNA疗法？
1.2RNA疗法的分类
1.3RNA疗法的市场规模
二、RNA疗法的管线现状
2.1ASO药物管线
2.2RNAi药物管线
2.3mRNA药物管线
三、RNA疗法的关键技术
3.1RNA药物的递送系统
3.2RNA的化学修饰
3.3RNA的合成生产
四、RNA疗法的竞争格局
4.1RNA疗法头部企业
4.2RNA疗法腰部企业
4.3RNA疗法海外非上市企业
4.4RNA疗法国内非上市企业
五、结语
一
RNA疗法简介
1.1什么是RNA疗法？
如果读者长期
