日前，欧洲药品管理局（EMA）建议有条件批准新药奥贝胆酸（OCA），
奥贝胆酸主要与熊去氧胆酸（UDCA）联用，来治疗熊去氧胆酸单药疗效不好或者不耐受的原发性胆汁性肝硬化（primarybiliarycirrhosis,PBC）患者。
奥贝胆酸的开发商Intercept公司在去年6月份向美国FDA提交了加速批准的新药申请（NDA）、向欧洲EMA提交了上市许可申请（MAA）。今年5月份，奥贝胆酸（商品名Ocaliva）获得FDA的上市许可。
目前PBC的疗法十分有限，没有能够治愈的方法。肝脏移植可以显著提高病人的存活率，但是这种移植手术漫长而复杂，只适合患有晚期肝病或急性肝衰竭的病人。
熊去氧胆酸（UDCA）是此前唯一批准用于治疗PBC的药物，能够降低血液中的胆红素和肝酶，改善病情、提高存活率。但是熊去氧胆酸无法治愈PBC，而且有一半的患者使用该药后没有响应或者受益很小，所以这些病人迫切需要新的治疗药物。
奥贝胆酸（OCA）是一种半合成的胆酸类似物，化学结构如下。作用机制是通过激活法尼醇X受体（farnesoidXreceptor,FXR),间接抑制细胞色素7A1（CYP7A1,胆酸生物合成的限速酶）的基因表达,从而减少胆酸的产生，降低胆汁对肝脏的损伤。
在一个总样本人的临床三期试验中，奥贝胆酸的安全性和有效性得到了证明。47%的患者在服用奥贝胆酸12个月后，碱性磷酸酶（疾病进展的一个指标）含量降低，而只有10%的安慰剂组患者又此指标的降低。临床观察，奥贝胆酸最常见的副作用包括皮肤瘙痒和疲劳。
原发性胆汁性肝硬化是一种罕见的自身免疫疾病，有家族聚集倾向。临床特征是肝内小胆管进行性损坏，伴有门脉炎症性改变，最终导致肝纤维化和肝硬变。
由于前期症状轻微，首诊容易误诊，但随着我国逐渐开展抗线粒体抗体（AntimitochondrialAntibody,AMA）检测，临床医生的诊断水平有所提高。
罕见病用药受专利价格保护
有条件批准（conditionalapproval）指的是，针对目前无有效疗法的严重疾病，药物可以在少于正常要求的临床数据的情况下批准上市，但是要证明受益大于风险，而且未来要补充足够的数据。
由于是有条件上市批准，奥贝胆酸还需要两项研究数据。在得到全部数据之前，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）将每年评审该药的受益和风险，来决定是否延续有条件批准。
由于PBC是一种罕见病，奥贝胆酸在年得到了欧洲药品管理局的孤儿药委员会（COMP）的孤儿药资格认定。
作为激励措施，孤儿药可以获得十年的市场独家经营权。除此之外，药物研发公司还可以减少申请费用，从CHMP获得科学建议（包括质量、临床前和临床的数据）。
年10月份召开的CHMP会议，建议欧委会批准奥贝胆酸在整个欧盟范围上市。一旦药物获得上市许可，每个成员国根据各自的医保系统来决定价格和偿付。
想看更多？请键入关键词如“罕见病”或点击专栏。健点子iHealth（北京治白癜风去哪家医院最好白癜风有什么治疗方法
