10月19日，Akero公司宣布FDA授予其领先在研药物Efruxifermin（EFX）快速通道资格，用于治疗非酒精性脂肪肝炎(NASH)。NASH是一种严重的、可能危及生命的疾病，是全球肝衰竭和肝移植的主要原因。年美国估计有万NASH患者，预计到年这一数字将增加到万。目前还没有治疗NASH的疗法获批。Efruxifermin是一种Fc-FGF21融合蛋白，经过工程化改造以模拟天然FGF21的生物活性特征，FGF21是一种内源性激素，可调节全身新陈代谢。临床试验表明，Efruxifermin具有逆转纤维化、减少肝脏脂肪、改善血糖控制和脂蛋白分布以及减轻体重的潜力。Efruxifermin的半衰期为3-4天，可每周一次皮下注射给药。FDA此项认定是基于近期的一项临床里程碑事件中Efruxifermin在解决NASH多种驱动因素和逆转纤维化方面所表现出的潜力。今年7月，NatureMedicine发表了Efruxifermin用于经活检证实存在F1-F3纤维化NASH患者的IIa期BALANCED试验完整结果，这是FGF21类似物逆转纤维化临床证据的首次发表。结果显示，Efruxifermin组患者肝脏脂肪相对减少63-72%，而安慰剂组为0%。Efruxifermin组50mg和70mg组2型糖尿病患者糖化血红蛋白(HbA1c)分别降低0.6%至0.9%，安慰剂组为0%。此外，Efruxifermin可恢复更健康的脂蛋白分布，甘油三酯减少39%至48%，而安慰剂增加6%。此外，今年早些时候，Akero公布了一项针对30例晚期(F4)肝硬化NASH患者的IIa期BALANCED研究的扩展队列结果，在治疗16周后，33%（4/12）患者纤维化显著改善且NASH无恶化，安慰剂组这一比例为0%。Efruxifermin耐受性良好，最常见不良事件为轻中度腹泻。Akero公司总裁兼首席执行官AndrewCheng博士表示：“我们相信Efruxifermin有潜力成为首款同时批准用于治疗晚期纤维化(F2/F3)和肝硬化(F4)NASH的药物。我们期待与FDA密切合作，尽快将这种有前途的治疗方法带给NASH患者。”
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